28. februar · haematologisktidsskrift.dk
Medicinrådet anbefaler genterapi til tocifret millionbeløb til β-talassæmi og seglcellesygdom
Resultaterne fra CLIMB THAL-111, som undersøgte exa-cel i en population på 42 patienter med TDT, viser således, at 92,9 procent af patienterne blev transfusionsfrie af en varighed på gennemsnitligt 24 måneder.
Les artikkel